[이데일리 나은경 기자] 테고사이언스(191420)가 자원을 집중하고 있는 회전근개 부분층 파열개선 세포치료제 TPX-115의 미국 임상이 이달 중 본격화된다. 아직 출시까지는 임상 2상은 물론 3상이라는 허들이 남았지만 출시에 성공하면 미국에서 판매가 개시되는 2034년엔 국내 매출과 더해 TPX-115로만 1200억원에 가까운 매출을 내겠다는 목표다.

테고사이언스 연구원이 세포치료제 개발을 위해 실험하는 모습. (사진=테고사이언스)

美2상 준비 순항…연말 첫 환자 투약

21일 테고사이언스에 따르면 이르면 이달 중 TPX-115 미국 임상 2상 첫 환자 투약이 개시된다. 회사는 이달 중 총 60명의 회전근개 부분층 파열 환자 모집을 시작해 베이스라인 대비 투여 후 24주 시점의 어깨기능점수(CMS·Constant-Murley Score) 변화량을 측정할 예정이다.

TPX-115는 어깨와 팔을 연결하는 회전근개 힘줄 일부가 찢어진 환자를 대상으로 한다. 힘줄 일부가 찢어지면 비스테로이드성 소염진통제(NSAIDs), 아세트아미노펜이나 충격파 치료와 같은 보존적 치료가 어렵기 때문에 회전근개 수술 외 선택지가 없다. TPX-115는 수술 대비 회복기간이 3분의 1 수준으로 짧고(회복기간 각각 TPX-115 4주, 회전근개 수술 3개월), 비용부담이 적어 이점이 확실하다는 설명이다.

동종유래 세포치료제이므로 환자에게서 조직을 채취해 자가세포를 배양하는 과정이 필요없어 대량생산 및 상업화에 용이하다. 공여자의 포피에서 유래한 섬유아세포를 원료로 만든 치료제를 환부에 한 차례 주사하면 치료가 종료된다.

테고사이언스 관계자는 “회전근개 파열의 경우 자주 움직이는 부위라 잘 낫지 않고 건(힘줄) 파열이기 때문에 재생도 어렵다”며 “회사의 자가유래 케라틴 줄기세포치료제 ‘홀로덤’의 기반 기술을 개량해 TPX-115를 개발했고 섬유아세포로 건 재생이 가능하다는 것을 앞선 임상 2a상에서 확인했다”고 말했다. 홀로덤은 테고사이언스가 개발해 2002년 식품의약품안전처로부터 시판허가를 받은 2·3도 이상 중증화상 치료제다.

임상시약은 전량 국내 생산해 미국내 임상사이트인 병원 두 곳으로 이송된다. 회사 관계자는 “TPX-115는 동결제형으로 제조 후 유효기간이 12개월이라 국내 생산 후 미국까지 배송해 임상을 진행해도 문제가 없다”며 “동종유래 세포치료제를 개발하려면 안정적인 세포은행 구축 및 유지기술, 안전성, 품질 안정성 및 대량생산 기술 확보가 필수적인데 테고사이언스는 동종피부유래 섬유아세포 세포은행에서 20여년에 걸친 대량생산 경험이 있어 공급 이슈에서 상대적으로 자유롭다”고 부연했다.

회전근개 힘줄(건) (자료=테고사이언스)

2027년 美2상 후 기술수출 목표

TPX-115는 미국 임상 2상과 동시에 한국에서 임상 2b/3상이 진행되고 있다. 현재 임상 2b 환자모집을 마친 상태다. 내년 초 임상 2b상을 진행하면서 임상 3상 환자모집에도 나서 임상시험에 걸리는 시간을 단축할 예정이다.

국내 개발권은 직접 가져간다는 계획이지만 미국을 비롯한 글로벌 개발 및 판권은 미국 2상 종료 후 기술수출을 최우선 목표로 한다. 후속으로 진행될 미국 임상 3상에서는 임상시료를 위탁개발생산(CDMO)하거나 테고사이언스가 미국 현지 생산공장을 확보해야 하는데 이것이 현실적으로 쉽지 않아서다.

회사 관계자는 “미국 식품의약국(FDA)과의 미팅에서 향후 임상 3상을 할 때는 TPX-115 생산에 사용되는 공여자의 포피세포를 현지에서 조달해야 한다는 권고를 받았다”며 “제반상황을 감안할 때 글로벌 개발은 현지 파트너사와 진행하는 것이 최선이라고 판단하고 있다”고 말했다.

회사는 TPX-115에 대한 중기 매출 목표를 2034년까지 국내에서 265억원, 미국 시장에서 928억원을 달성하는 것으로 잡았다. 회사 관계자는 “국내 출시 5년 안에는 시장점유율 20%를 차지, 약 265억원의 매출을 낼 수 있을 것이라는 계산”이라며 “미국 시장 규모는 약 1조4000억원(2034년 전망치)인데 한국보다 높은 약가 등을 감안해 미국에서는 출시 3년 이내 928억원의 매출을 내는 것을 목표로 한다. 한국에서는 2029년, 미국에서는 2031년 상용화할 수 있도록 노력할 계획이다”라고 말했다.

다만 앞선 임상 2a상에서 TPX-115가 통계적 유의성을 확보하지 못했다는 점은 우려 요인이다. 당시 TPX-115 저용량 투여 후 24주가 지난 시점에서 회전근개가 임상적으로 호전된 것은 확인했지만 p값(p-value)은 0.3569였다. 임상시험에서는 통상 p값이 0.05 미만일 때 통계적 유효성을 입증했다고 본다.

테고사이언스 관계자는 “임상 2a상은 저용량으로 진행된 까닭에 p값을 맞추지는 못했지만 대조군 대비 효과를 확인했다”며 “임상 2b상에서 중·고용량 투약군을 추가해 3상에서 최적용량을 결정해 임상을 진행, 통계적 유의성을 확보할 계획”이라고 했다.